厚生労働省が２０１９年度の本格導入を目指している費用対効果評価は、「医薬品や医療機器が効果に見合った価格に設定されているか」を検討する指標に用いられる予定だ。

国内外の医療政策にも詳しい中央大学大学院教授の真野俊樹氏は、こうした評価導入の背景に日本の医療費の高止まりがあるものの、その抑制が主目的ではないと強調する。

「近年は高額な医薬品もあるなど、医療技術の発展が医療費を押し上げる方向に働いています。そうした状況でも国民皆保険の体制を維持し、新たな医薬品や医療機器を適切に導入できる仕組みが必要なのです」

ＤＰＣやクオリティ・インディケータなど医療の質への評価はあったが、治療成果と費用のバランスへの評価はなかったと真野氏。今後は病院や地域単位で同評価をフォーミュラリーの参考にすることも考えられ、医師への影響も大きいと言う。

同評価の本格導入により、現状では新たに保険収載する医薬品・医療機器の一部を対象に検討を進め、価格調整を行うことが考えられている。

「新しく開発された医薬品や医療機器は、以前のものより価格が高くなりがちです。費用対効果評価はそれを抑制するキャップの役割で、厚生労働省は当初の予定より価格が低くなることも、高くなることもあると検討資料の中で述べています」

費用対効果評価は、すでに２０１２年には中央社会保険医療協議会（中医協）に費用対効果評価専門部会が設けられ、同評価の導入に向けた検討が始まっている（図表１）。

２０１５年に試行的導入を目指した話し合いが行われ、２０１６年に既収載品のうち医薬品７品目、医療機器６品目を対象に同評価を実施。これらは、２０１８年４月の薬価改定で同評価をもとに薬価調整の是非が検討され、オプジーボを含む２品目の医薬品の価格が引き下げ、１品目の医療機器が引き上げとなっている。

その後は試行的導入で明らかになった課題、例えば治療効果の分析結果に対する評価ギャップ等の解決に同部会が取り組み、２０１９年１月には「費用対効果評価の分析ガイドライン改定案」等が話し合われ、本格導入への準備が進められている。

このような費用対効果評価は海外が先行しているが、どのように活用するのかは各国の医療制度によって異なると真野氏は言う（図表２）。

「イギリスは国による国民保険サービス（ＮＨＳ）のため、高額医療のすべてをまかなうことはせず、政府指定の品目は費用対効果評価により推奨・非推奨などが勧告されます」

勧告に拘束力はないが、ＮＨＳの厳しい予算管理の中で、非推奨の医療技術の使用は難しいといわれる。

一方、ドイツやフランスは基本的に日本の国民皆保険に似た制度で、診療の一部が自己負担。同評価も価格設定時の参考にするなど比較的緩やかな活用で、これも日本に近い。

では日本では実際にはどんな指標をもとに評価を行うのだろうか。

「評価の指標の一つがＱＡＬＹ、ＩＣＥＲという考え方です。ＱＡＬＹは質調整生存年のことで、評価する医療技術（医薬品や医療機器）によって患者の生存年数とＱＯＬがどれだけ改善するかを示した数値です。そして対照する既存の医療技術と比べて、１ＱＡＬＹ増やす費用としてどれくらい必要かを見たのが増分費用効果比＝ＩＣＥＲです（図表３）」

比較対照した既存の医療技術より効果が大きく、費用がさほど増えないならＩＣＥＲの右上がりの傾きは小さくなる。同評価による薬価調整とは、この傾きが一定の範囲に収まるよう費用を決めることに当たる。

「評価が浸透すれば、手技料もわかりやすい評価が求められるかもしれません。医師もＱＡＬＹやＩＣＥＲの基礎知識は持つべきでしょう」

ここからは費用対効果評価の基礎知識として、同評価の手法や試行的導入の流れなどを見ていく。

図表４は既存薬と、それよりイベント発生率（対象疾病の発症率等）が低い新薬の比較で、総費用の差を以下の２パターンで考えたものだ。
・薬剤費は増えたがイベント費用が減少し、既存薬より総費用削減
・薬剤費が大幅に増えたことで、イベント費用の減少分ではカバーできず、既存薬より総費用増加

総費用増なら新薬の評価は低いように思えるが、薬剤経済学を基に医薬品・医療機器の評価を行う、クレコンメディカルアセスメント株式会社・取締役最高業務責任者の小林慎氏は、後者も費用対効果が良好と評価される可能性は十分にあると言う。

「それは医療における費用対効果評価の目的が医療費削減ではなく、より適切な医療の提供にあるからです。既存薬と比べて良好な治療結果を出すが、総費用が増える新薬に対し、どの程度の増加まで認めるかという一定の基準を定めることも、費用対効果評価の重要な役割と言えます」

前出の例をＩＣＥＲに当てはめたものが図表５。既存薬に対して新薬が２ＱＡＬＹ多く得るには、総費用が２００万円増えることになる。小林氏は、最近では、総費用の上昇なしに新薬の導入は難しいと言う。

「薬価は新薬の方が高くても、１ＱＡＬＹ当たりのＩＣＥＲで考えると費用対効果が良いと評価されるものも多いはず。医師がこうした視点を持てば、薬価が高くても処方をためらわずに適切な治療ができると思います」

費用上昇が不可避なら、「１ＱＡＬＹを得る増分費用をいくらまで認めるか」という閾値の設定も重要だ。国内では「いのちの値段を決めることにならないか」と一部に慎重論はあるが、すでにイギリスは３万ポンドの閾値をもとに、費用対効果評価を踏まえた医療政策を導入済だという（図表６）。

「日本の試行的導入時の閾値は、５００万円と１０００万円の２段階設定でした。５００万円は過去の国内調査で挙がった金額で、海外の例と比較しても同等と見られています」

５００万円の閾値に対して、新薬の費用対効果評価は図表７のように考えられる。既存薬との比較でＩＣＥＲが３３３万円なら新薬の費用対効果は適切と言えるが、ＩＣＥＲが１０００万円となってしまうと、費用対効果を良好とは評価できない。

既存薬と新薬の費用対効果評価を実用的に整理したものが図表8だ。

右下のマスなら既存薬より効果が大きく、費用は少ない。治療成果と医療費抑制の両方が期待できるが、こうした新薬は限られている。

右上のマスは既存薬より効果大・費用大で、新薬のＩＣＥＲが閾値を超える・超えないに二分される。ここで閾値以下なら、医療費を増加させる新薬で費用対効果は良好と評価できる。

「費用対効果評価の本格導入後も、ある程度の医療費上昇は許容されるはずで、これは薬価の高さに納得性があると評価されたとも言えます」

では試行的導入の薬価調整はどう行われたのか。前出のように閾値は５００万円と１０００万円の２段階で、１ＱＡＬＹ当たり５００万円以下は調整を行わず、それを超えると価格調整の対象とされた（図表９）。

５００万円超から１０００万円までは１ＱＡＬＹ当たりの金額に応じて調整され、１０００万円を超えると一定額を引き下げる調整となる。実際にカドサイラは１０００万円を超えたため薬価が引き下げられた。

「費用対効果評価が本格導入されると、おそらく医療費へのインパクトが大きいものから対象になるでしょう。これまでになかった評価方法が医療政策に導入されることは間違いなく、これを病院がフォーミュラリーを作る基準に採用すれば、治療に直接影響することも考えられます」

最後に試行的導入の課題をまとめる。費用対効果評価は３段階で行われ、まず評価対象の医薬品・医療機器を製造する企業が分析データを提出。次に公正さを担保するため第三者（主にアカデミア）による再分析が行われ、そのうえで科学的な観点や倫理的・社会的影響に関する検証などを考慮した「総合的評価（アプレイザル）」が出される流れだった。

「ただ実際に評価を進めてみると、企業が提出した結果と第三者による再分析の隔たりが大きく、総合的評価が困難な例がいくつかあらわれ、評価対象となった13品目のうち７品目が両論併記となって検討が継続されました。こうした総合的評価の難しさをどう調整するのか。本格導入に向けた発表が待たれます」